أخيرا .. ” OCU400″ دواء مبتكر لعلاج أمراض الشبكية النادرة الموروثة تقره إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)
ترجمة: أوبينيا تايمز – حصري
أعلنت شركةOcugen أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية منحت دواؤها المبتكر ” OCU400″ والذي يعتبر من فئة مستقبلات الهرمون النووي البشري 2 المجموعة E العضو 3 (hNR2E3)- تسمية الأدوية المنفردة أي “اليتيمة” لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (RP) و Leber الخلقي (LCA).
وقال الدكتور Arun Upadhyay ، كبير المسؤولين العلميين في Ocugen: “إن الحصول على تصنيف الأدوية المنفردة أمر مشجع بشكل لا يصدق في هذه المرحلة من تطوير دواء OCU400”.
وتابع الدكتور حديثه “نحن متحمسون لإمكانيات هذا الدواء OCU400 ، فهو منتج للعلاج الجيني المعدّل بالهرمونات النووية، لعلاج RP و LCA بطريقة غير مرتبطة بالجينات.”
وأضاف “نحن نتطلع إلى العمل بشكل تعاوني مع إدارة الغذاء والدواء والوكالات الأخرى للتقدم في OCU400 من خلال التطوير السريري إلى التسويق التجاري. “
هذا وتمنح إدارة الأدوية الأمريكية صفة الأدوية اليتيمة لبعض الأدوية التي تبشر بالخير في علاج الأمراض التي لا علاج لها أو حتى الوقاية منها أو تشخيصها.
ويرتبط RP حاليا بطفرات في أكثر من 100 جين، مما يؤثر على ما يقرب من 110000 شخص في الولايات المتحدة (الولايات المتحدة). كما يرتبط LCA بطفرات في أكثر من 25 جينًا ، مما يؤثر على ما يقرب من 10000 شخص في الولايات المتحدة.هذا ولا توجد حاليًا خيارات علاجية متاحة للمرضى الذين يعيشون مع RP و LCA ، وأتى علاج OCU400 بقدرته على علاجهما معا بمنتج واحد.
ويمثل OCU400 نهج العلاج الجيني المعدل الخاص بـ Ocugen ، والذي يعتمد على مستقبلات الهرمونات النووية (NHRs) التي تنظم الوظائف الفسيولوجية المتنوعة ، مثل التوازن والتكاثر والتطور والتمثيل الغذائي لتحسين صحة الشبكية ووظيفتها.
حول شركة Ocugen، Inc.
Ocugen، Inc. هي شركة تكنولوجيا حيوية تركز على اكتشاف وتطوير وتسويق العلاجات واللقاحات الجينية والخلايا الجديدة التي تحسن الصحة وتوفر الأمل للمرضى في جميع أنحاء العالم. إذ تحدث تأثيرًا على حياة المريض من خلال الابتكار الشجاع – صياغة مسارات علمية جديدة تسخر رأس مالنا الفكري والبشري الفريد. منصة العلاج الجيني المعدلة المتطورة لديهم لديها القدرة على علاج أمراض شبكية متعددة بمنتج واحد ، كما يعملون على تطوير الأبحاث في الأمراض المعدية لدعم الصحة العامة وأمراض العظام لتلبية الاحتياجات الطبية غير الملباة.
